経済産業省の動物実験代替技術の開発に期待がかかる～「近い将来動物実験を実施できなくなる可能性が高い」

これまでの再生医療分野における研究開発により、iPS細胞等の幹細胞から各種臓器の細胞に分化誘導するための技術や、これらの分化誘導した高品質な細胞を大量に調製する技術が確立されつつある。こうした分化誘導した各種細胞の利用方法として、ヒトへの移植だけではなく、創薬への応用への期待が高まっており、世界中で急速に研究が進んでいる。

例えば、アメリカではNIHの1機関であるNCATSにおいて、各種臓器の細胞をチップ上に配置し、各臓器細胞をマイクロ流路でつなぐことで、医薬候補品の安全性等の評価に使用するシステムの開発に着手している。さらに、世界経済フォーラムがEmerging Technologiesについてまとめた「The Top 10 Emerging Technologies」（2016年公表）では、Organs-on-chipsがトップ10にランクインするほど世界で注目が集まっている。欧州では2009年に化粧品用の動物実験が禁止され、2018年には世界規模の禁止を実現するための決議を採択している。我が国では、令和元年6月19日公布の動物愛護法の改正では、動物代替の推奨が明記されている。

一方、製薬企業における新薬開発においては、研究開発費の大半が臨床試験・治験のコストであるにもかかわらず、臨床試験・治験の段階で安全性や有効性を原因として、開発中止になる確率が80%近くにまでのぼっており、前臨床までの段階でヒト生体内での安全性等を正確に予測できるシステムが求められている。これまでヒト生体内での安全性等を予測するための手法として、培養細胞や動物を用いた評価手法があるが、例えば、複数種の細胞間・臓器間の相互作用を評価することが困難であるといった課題や、ヒトと動物では種差が大きいという課題があり、いずれの手法においてもヒト生体内における安全性等を正確に予測することは困難であった。

こうした背景から、本事業では、iPS細胞等の幹細胞由来の各種臓器細胞や株化細胞について、製造手法の異なる細胞の実用性を多段階に比較検証しつつ、臨床試験の前にヒトの生体内（臓器内）における安全性等を予測できる革新的な基盤システムを開発し、iPS細胞等の幹細胞の産業応用を促進し、ひいては、我が国の新薬開発を促進する。

再生医療と遺伝子治療は、難病の根本的治療法として期待されており、安全性の高い安価な革新的新薬の創出に必須の基盤技術の開発を目指す本課題の成果は大変貴重なものである。本事業の戦略は研究開発から産業化までの課題が分析され、総合的かつ戦略的に進めている。特に、PMDAとの連携は必要不可欠であり、今後の連携に期待する。

一方、動物代替の新技術で得られた安全性・薬物動態の結果をもって、臨床試験を開始できるように規制当局と密に連携していただきたい。また、要素技術の開発だけでなく、関係省庁やその関連組織との連携を事業計画に組み込む必要がある。さらに、競争と協奏の視点で課題や目標設定を適切なタイミングで見直すことが重要である。